2025年2月13日，蛇年开春服务第一站，市药品监管局联合国家药监局药品审评检查长三角分中心赴位于张江高科技园区的上海天泽云泰生物医药有限公司调研。局党组成员、二级巡视员张清带队，国家药品长三角分中心主要负责人及医学审评部、药学审评部相关人员共同为企业指导服务，让创新产品在研发的路上“少走弯路”，持续打造药品领域一流营商环境。

  上海天泽云泰生物医药有限公司研发及生产均扎根于浦东，在基因递送和基因编辑两大关键领域拥有创新自主知识产权。该公司构建了多个基因治疗产品的研发管线，注册进展最快的是针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗产品VGR-R01，该适应症是一种严重的致盲性视网膜退行疾病，在东亚人群较高发，目前尚无有效治疗手段。该产品目前已进入临床III期，并获得CDE突破性疗法认定、FDA孤儿药资格认定，并纳入CDE《以患者为中心的罕见病药物研发试点工作计划》（“关爱计划”），是全球首个针对该靶点进入临床的“First-in-class”药物。

  调研现场针对企业提出的生产厂房建设、生产许可证申报要求、细胞库贮存、方法学研究等方面的问题进行了讨论。张清同志表示，对于细胞基因治疗产品、罕见病药物、针对新技术新靶点、具有重大临床价值的创新产品，将结合市药品监管局“一清单、两优化、三联动”的服务机制，在申报准备、启动实施、现场核查等关键环节，主动跨前，加强服务，也希望企业梳理产品进展及申报情况，及时与市药监局相关部门沟通。药品长三角分中心也表示，对于纳入四个快速审评通道并具有重大临床价值的重点品种，分中心将在一般性技术问题解答、面对面咨询、沟通交流会等方面给与企业更多的指导服务，为重点品种稳步推进保驾护航，加快新药好药上市进程。

  市药监局药品注册处、药品监管处，上海药审中心、市药检院负责人及有关人员参与调研。

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